La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) aprueba Tafamidis para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina nativa o hereditaria en pacientes adultos con miocardiopatía (ATTR-CM, por sus siglas en inglés).
En su reunión de 13 de abril de 2023, la CIPM ha propuesto la financiación total o parcial de ocho nuevos medicamentos, cuatro de ellos medicamentos huérfanos para enfermedades raras como es el Tafamidis, entre otros.
La aprobación final del medicamento continúa su trámite ahora en la Dirección General de Cartera y Farmacia del Ministerio de Sanidad, cuya propuesta debe ser aceptada por la compañía farmacéutica Pfizer.
La ATTR-CM es una enfermedad rara, infradiagnosticada y potencialmente mortal, caracterizada por el plegamiento erróneo de una proteína que lleva a la formación de depósitos de amiloide en el corazón, provocando una miocardiopatía restrictiva y causando una insuficiencia cardiaca progresiva causante de la muerte. La supervivencia media tras el diagnóstico se sitúa entre los 2,5 y los 3 años.
En palabras de Maria del Carmen Nadal, Presidenta de AMILO, Asociación Española de Amiloidosis, “los pacientes con amiloidosis en España y en concreto, los pacientes con ATTR-CM, celebramos que finalmente se haya llegado a un acuerdo entre la industria farmacéutica Pfizer y el Ministerio de Sanidad. Tras varios años esperando su aprobación en nuestro país, queremos mostrar nuestro más profundo agradecimiento por el esfuerzo realizado para poner a disposición de los pacientes un tratamiento que resulta necesario para salvar sus vidas.»
Tafamidis se trata del primer medicamento aprobado en España para tratar esta enfermedad, ya que fue aprobado para tratar la ATTR-CM por la Administración de Drogas y Alimentos de EEUU (FDA) en Estados Unidos en 2019, y en 2020 por la Comisión Europea para el tratamiento de pacientes en el ámbito europeo, pero se esperaba desde entonces su aprobación en España.
La Presidenta de AMILO resalta que “como asociación de pacientes de ámbito nacional, en AMILO somos conscientes de la importancia del diálogo, la colaboración entre pacientes, asociación AMILO, y profesionales sanitarios, así como de la concienciación social, para dar a conocer las necesidades de las personas que viven con esta enfermedad a día de hoy incurable, pero que puede ser tratada.
Hoy queremos mostrar nuestro sincero agradecimiento a todos los pacientes, familiares, colaboradores y entidades que muestran su apoyo a AMILO y nos impulsan para seguir trabajando para mejorar la vida de las personas con amiloidosis en España.
Los pacientes de amiloidosis en España recibimos esta noticia con esperanza y confiamos en que la aprobación de tafamidis sea tan solo el inicio de un camino que nos lleve a la aprobación de otros tratamientos disponibles para el conjunto de las enfermedades que engloba la amiloidosis.”
SOBRE LA AMILOIDOSIS
La amiloidosis es una enfermedad compleja que requiere de la participación de múltiples especialidades como la cardiología, hematología, nefrología, medicina nuclear, anatomía patológica, etc.
Existen dos subtipos de ATTR-CM: la hereditaria, que es causada por una mutación en el gen de la transtiretina y puede ocurrir en personas antes de los 60 años de edad; o la forma nativa, que se asocia con el envejecimiento, y se cree que puede ser más común, que generalmente afecta a los hombres a partir de los 60 años de edad. A menudo, la ATTR-CM se diagnostica sólo después de que se manifiesten síntomas graves.
Según los especialistas en cardiología, es fundamental realizar un diagnóstico temprano de la ATTR-CA y comenzar la terapia (específica o general) para preservar la capacidad funcional, el estado de salud y la calidad de vida, y así extender la supervivencia a largo plazo de los pacientes.
SOBRE AMILO
AMILO es la Asociación Española de Amiloidosis, entidad sin ánimo de lucro constituida en Madrid, España en 2018, comprometida con la atención de pacientes con amiloidosis y sus familias para dar atención y soporte a todas aquellas personas diagnosticadas por esta enfermedad poco común, fomentar la investigación sobre la patología y concienciar a la sociedad de la importancia de diagnosticar y tratar con todos los recursos disponibles a las personas afectadas por esta enfermedad rara.
AMILO es miembro de Myeloma Patients Europe, Amyloidosis Alliance, y FEDER Federación Española de Enfermedades Raras, y EURORDIS, entre otras entidades nacionales, europeas e internacionales.
Más información:
Celia Marín – Comunicación AMILO
celia@amilo.es https://www.amilo.es