Día Mundial de la amiloidosis 2024
Los pacientes con amiloidosis reclamamos poder acceder a los medicamentos aprobados por las agencias europea y española
- Con motivo del Día Mundial de la enfermedad, los afectados instamos a poder acceder al único fármaco con indicación específica para la amiloidosis AL (un tipo de cáncer muy poco común), daratumumab, aprobado hace dos años por las autoridades competentes en España
- Desde la Asociación Española de Amiloidosis (AMILO) organizamos una jornada este sábado 26 de octubre en el marco del LXVI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) para sensibilizar y aumentar el conocimiento sobre esta enfermedad progresiva y contribuir a su diagnóstico precoz
- Las amiloidosis son un grupo complejo y heterogéneo de entidades en las que muy diversas proteínas pueden transformarse en amiloide, dando lugar a daño orgánico
Desde la Asociación Española de Amiloidosis (AMILO) reclamamos a las autoridades sanitarias garantizar el acceso de los pacientes a los medicamentos aprobados tanto por la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), como por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS).
En concreto, daratumumab, único fármaco con indicación específica para la amiloidosis AL, fue aprobado hace dos años en España y, sin embargo, los pacientes no pueden acceder a este tratamiento.
Con motivo del Día Mundial de la Amiloidosis que se celebra el 26 de octubre, hemos organizado una Jornada Conmemorativa, con la colaboración de Alnylan, AstraZeneca, Bayer, Bridgebio, Johnson & Johnson, Pfizer y Prothena, en el marco del LXVI Congreso Nacional de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH) que tiene lugar en Palma de Mallorca.
La amiloidosis es un grupo muy heterogéneo y complejo de diversas entidades que comparten un mecanismo patogénico en el cual una proteína precursora, a través de procesos poco conocidos sufre un cambio en su configuración, convirtiéndose en un material insoluble denominado amiloide, que se deposita en diversos tejidos, ocasionando insuficiencia orgánica. Se calcula que en España cada año se diagnostican 12 casos nuevos, por cada millón de habitantes, siendo uno de los países con una mayor incidencia a nivel mundial.
Además, diversos estudios epidemiológicos ya han alertado de un aumento progresivo de los casos, registrándose incluso 15 por millón en los últimos años en Suecia. Sin embargo, y pese al incremento de casos, la amiloidosis sigue siendo desconocida por parte de la sociedad e, incluso, de los profesionales sanitarios, motivo por el cual AMILO impulsa la celebración de esta jornada para mejorar su conocimiento e insistir en la importancia de que los pacientes accedan a los tratamientos aprobados.
“Como asociación una de nuestras prioridades es visibilizar la enfermedad incidiendo en la mejora de su diagnóstico. Todavía existe mucho desconocimiento especialmente en atención primaria, lo cual retrasa el diagnóstico de la amiloidosis y con ello el inicio de un adecuado tratamiento”, detalla María del Carmen Nadal, presidenta de AMILO.
Y es que el retraso en el diagnóstico tiene un impacto significativo en la calidad de vida de los pacientes, así como en sus opciones de tratamiento y su pronóstico.
En este sentido, según lamenta, dependiendo del código postal hay un mayor o menor conocimiento de la amiloidosis, así como un acceso a los tratamientos. Por ello, la presidenta ha solicitado al Ministerio de Sanidad y a las farmacéuticas que cuentan con tratamientos específicos que agilicen las negociaciones para garantizar que los pacientes puedan acceder cuanto antes a todas aquellas opciones terapéuticas innovadoras que ya están utilizándose en otros países de Europa.
Precisamente en la jornada, además de analizar las estrategias terapéuticas actuales de la amiloidosis, y los avances en su abordaje, se van a tratar otros temas relacionados con los retos sanitarios de la enfermedad en España, así como los avances más recientes alcanzados en los ensayos clínicos y el rol activo que tienen los pacientes y la innovación de la Inteligencia Artificial (IA) en la investigación médica, entre otros muchos asuntos.
Día Mundial de las Enfermedades Raras con FEDER
BridgeBio y Bayer empezarán a comercializar Acoramidis.
BridgeBio ha anunciado hoy que ha concedido a Bayer la licencia exclusiva para comercializar Acoramidis en Europa, Reino Unido, Suiza y Turquía.
Los excelentes resultados del ensayo ATTRibute-CM, hacen que BridgeBio siga trabajando para la comunidad ATTR-CM, para seguir explorando científicamente esta enfermedad y además de hacerlo con rapidez para dar una rápida y eficaz solución.
La alianza con Bayer aporta una infraestructura comercial en Europa y una gran experiencia en el ámbito cardiovascular para poder llevar acoramidis al mayor número de pacientes lo antes posible.
Intellia Therapeutics destaca los recientes avances de la compañía
Intellia Therapeutics anunció el pasado 22 de febrero nuevos avances en posibles tratamientos con grandes resultados. Este es un resumen* de los puntos importantes que están tratando en la actualidad. ¡Qué buenas noticias!
- En vías de dosificar al primer paciente en el ensayo de fase 3 MAGNITUDE de NTLA-2001 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina (ATTR) con cardiomiopatía en el primer trimestre de 2024.
- Esperamos iniciar el estudio de fase 3 de NTLA-2002 para el tratamiento del angioedema hereditario (AEH) en el segundo semestre de 2024.
- En 2024 se presentarán nuevos datos clínicos de los estudios en humanos NTLA-2001 y NTLA-2002, incluidos los resultados de la fase 2 de NTLA-2002.*
- Publicación de resultados provisionales positivos del estudio de fase 1 de NTLA-2002 en el New England Journal of Medicine.
- En vías de dosificar al primer paciente en el estudio de fase 1 de NTLA-3001, un candidato de inserción génica in vivo para el tratamiento de la enfermedad pulmonar asociada al déficit de alfa-1 antitripsina (AATD), en 2024.
- Ampliación del desarrollo de terapias in vivo basadas en CRISPR para tratar tejidos distintos del hígado; anuncio de colaboración estratégica con ReCode para desarrollar nuevas terapias de edición génica contra la fibrosis quística.*
*Fuente Intellia Therapeutics Press Releases, https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-therapeutics-announces-fourth-quarter-and-full-year-6
V Encuentro Anual AMILO en Madrid
Día Mundial de la Amiloidosis 2023: Sesiones y videos ya disponibles online
El pasado mes de octubre de 2023 en AMILO conmemoramos el Dia Mundial de la Amiloidosis 2023 a través de varias actividades informativas y de concienciación social. Todos los videos de las sesiones científicas y vídeo recopilatorio ahora disponibles online.
Si no pudiste asistir al directo de la jornada, no te pierdas ahora el excelente contenido actualizado sobre amiloidosis:
Video resumen de la jornada #SomosAMILO:
Bienvenida de la Dra. Mª Victoria Mateos, Presidenta de la SEHH:
Amiloidosis AL y mieloma múltiple: actualización:
Amiloidosis cardiaca: diagnóstico precoz y manejo clínico:
Tipos de amiloidosis: afectación, síntomas y manejo clínico:
La amiloidosis del futuro: Ensayos clínicos y participación activa de pacientes:
Diagnóstico de la amiloidosis AL: retos y recomendaciones.
Dra. Lucía Galán Día Mundial de la Amiloidosis 2023
Dra. Anna Sureda Día Mundial de la Amiloidosis 2023
Save the date! V Encuentro AMILO 2024
El próximo 13 de febrero de 2024, AMILO Asociación Española de Amiloidosis organiza por quinto año consecutivo el V Encuentro Anual AMILO.
Inscríbete ya aquí: https://forms.gle/CwqbJzvviDJ4QyGo9
Desde 2020, AMILO celebra esta reunión anual que se ha convertido en una cita imprescindible para pacientes, familiares y especialistas en amiloidosis. A lo largo de una tarde, los asistentes obtendrán información actualizada sobre los últimos avances en torno a esta enfermedad, centrándose en puntos clave como el diagnóstico de los diferentes tipos de amiloidosis, el acceso a los tratamientos disponibles en España, los ensayos clínicos y la calidad de vida de las personas afectadas.
Para ver los anteriores Encuentros Anuales de AMILO: https://www.youtube.com/@AmiloEspana
Además, tradicionalmente el Encuentro Anual AMILO acoge a sus miembros venidos de todas las regiones de España, así como a todas las personas interesadas y sus familias, para reunirles en persona, intercambiar experiencias y ofrecer apoyo mutuo de paciente a paciente.
Este año, el programa se divide en dos sesiones:
En la primera parte, contaremos con las ponencias de excelentes expertos en amiloidosis, abordando diferentes tipos como la amiloidosis AL y el mieloma múltiple, la amiloidosis cardiaca hereditaria por transtirretina ATTR y la amiloidosis wild type.
La segunda parte del programa consistirá en un coloquio interactivo y abierto a la participación del público asistente centrado en los ensayos clínicos, dando voz a las necesidades reales de estas personas y visibilizando sus dificultades de acceso a la innovación terapéutica, la asistencia multidisciplinar y la calidad de vida, combinando las diferentes perspectivas de los afectados y de los médicos e investigadores.
Consulta aquí el programa preliminar del V Encuentro Anual AMILO 2024: Programa Preliminar V Encuentro AMILO
Esperamos que resulte de tu interés y te invitamos a asistir al V Encuentro Anual AMILO 2024, que tendrá lugar en el Hospital Puerta de Hierro de Majadahonda, Madrid, el día 13 de febrero de 2024 a las 15 h CET. Para asistir, te pedimos que completes el siguiente formulario online para reservar tu plaza ya que el aforo es limitado.
INSCRIPCIÓN: https://forms.gle/CwqbJzvviDJ4QyGo9
El evento será asimismo retransmitido en directo online en nuestro canal de Youtube.
¡Esperamos saludaros a todos en el V Encuentro Anual AMILO 2024!
III Día Mundial de la Amiloidosis 2023
El 26 de octubre de 2023 se celebra por tercer año consecutivo el Día Mundial de la Amiloidosis, organizado por la Amyloidosis Alliance, organización internacional a la que pertenece AMILO Asociación Española de Amiloidosis.
AMILO se ha sumado cada año a este día de concienciación mundial sobre la patología desarrollando en España diversas acciones de divulgación científica dirigidas tanto a pacientes, como a profesionales sanitarios y público en general.
Este año 2023, marcado por la aprobación en España del primer fármaco para adultos con amiloidosis cardiaca por transtiretina (ATTR-CM), AMILO organiza la Jornada del Día Mundial de la Amiloidosis 2023, que se celebrará el 27 de octubre de 2023 en el marco del LXV Congreso Nacional Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), XXXIX Congreso Nacional Sociedad Española de Trombosis Hemostasia (SETH) y III Congreso Iberoamericano De Hematología, apoyada por una campaña de concienciación social en redes sociales.
La jornada está abierta a la asistencia de público presencial y online a través de su emisión en streaming. La asistencia es gratuita y libre, a través de un formulario de registro para controlar el aforo.
La Jornada consiste en una mesa informativa en una carpa instalada por la SEHH en la Plaza de la Encarnación (Plaza de Las Setas) en Sevilla, y cuenta con la participación de especialistas en Hematología y Cardiología, representantes de la organización europea que engloba a asociaciones de mieloma múltiple y amiloidosis Myeloma Patients Europe, y de los miembros de AMILO.
El programa se desarrolla sobre la actualización del estado de la amiloidosis en España, diferentes tipos y su manejo clínico, ensayos clínicos, avances terapéuticos y vías de acceso y está abierto a la asistencia de público, además de su emisión online en directo.
Programa Jornada Día Mundial Amiloidosis 2023
Asimismo, AMILO participa activamente en el LXV Congreso Nacional Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH), XXXIX Congreso Nacional Sociedad Española de Trombosis Hemostasia (SETH) y III Congreso Iberoamericano De Hematología, que se celebra en Sevilla del 26 al 28 de octubre, con varias mesas informativas tanto para el público general como para los profesionales sanitarios asistentes al Congreso #Hemato2023.
Finalmente, AMILO completa las acciones de concienciación social con motivo del Día Mundial de la Amiloidosis 2023 con una campaña educativa en redes sociales que será presentada en el mes de octubre de 2023, dirigida a informar a la sociedad de forma sencilla y comprensible sobre todos los tipos de amiloidosis y la importancia de un diagnóstico precoz; su impacto físico y emocional en la vida de los pacientes y su entorno, así como a mostrar el apoyo entre iguales de paciente a paciente de amiloidosis.
Infografías
Con el apoyo de Myeloma Patients Europe (MPE), AMILO ha distribuido la información mostrada en infografías sobre la amiloidosis AL, síntomas, diagnóstico y su relación con el mieloma múltiple.
Para ver las infografías en detalle:
Más información a través de nuestra página web https://www.amilo.es/
Amilo se reúne con la Consejeria de Salud de la Región de Murcia
El pasado martes 18 de abril de 2023 el equipo de AMILO formado por la Presidenta Maria del Carmen Nadal y la Responsable de Comunicación Celia Marín, se reunió con miembros de la Consejería de Salud de la Comunidad Autónoma de la Región de Murcia.
A la reunión asistieron por parte de la Consejería, el Director General de Planificación, Investigación, Farmacia y Atención al Ciudadano, Jesús Cañavate; el Subdirector General de Farmacia e Investigación, Casimiro Jiménez, así como el Jefe de Servicio de Planificación y Financiación Sanitaria, Joaquín Palomar.
A dicha convocatoria también se sumó Juan Carrión, Presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), quien amablemente mostró su apoyo a AMILO y a todos los pacientes de amiloidosis en España.
Este encuentro forma parte de la ronda de reuniones que AMILO está realizando a nivel autonómico con responsables de las diferentes Consejerías de Salud para presentar personalmente el Decálogo de medidas para mejorar la vida de los pacientes con amiloidosis, así como actualizar el estado de los sistemas de información sobre enfermedades raras, en los que se incluyen los pacientes de amiloidosis al tratarse ésta de una enfermedad catalogada como de baja prevalencia.
El equipo de AMILO junto con Juan Carrión por parte de FEDER trasladaron a los responsables políticos las actuales necesidades de los pacientes de amiloidosis, la importancia de conocer los datos de prevalencia de esta enfermedad, así como la reciente aprobación del medicamento Tafamidis (indicado para tratar a los pacientes de amiloidosis cardiaca) y los siguientes pasos a tomar para su efectiva puesta a disposición de los pacientes tras la correspondiente prescripción médica.
Los responsables de la Dirección General de la Consejería de Salud de Murcia escucharon atentamente las necesidades y propuestas que planteó AMILO para mejorar la atención sanitaria y la calidad de vida de los pacientes de amiloidosis, y se comprometieron a desarrollar un Informe Regional específico sobre esta patología que trasladarán tanto a AMILO Asociación Española de Amiloidosis como a los diferentes centros hospitalarios con los que están conectados mediante el Sistema de Información sobre Enfermedades Raras (SIER) en esta región.
Desde AMILO queremos agradecer la actitud de escucha y apoyo mostrada por los responsables de la Consejería de Salud de la Región de Murcia y les instamos a que continúen desarrollando su trabajo para la efectiva mejora de la atención sanitaria a los pacientes de amiloidosis.
Asimismo queremos agradecer el constante apoyo de FEDER, en este caso a través de su Presidente Juan Carrión, aportando su inestimable experiencia y conocimiento de las enfermedades raras y las necesidades de este colectivo de pacientes y sus familias.
AMILO agradece al Ministerio de Sanidad la aprobación de Tafamidis y urge a seguir el mismo camino con Daratumumab
NOTA DE PRENSA 
Tratamiento para la amiloidosis cardiaca.
AMILO agradece al Ministerio de Sanidad la aprobación de Tafamidis y urge a seguir el mismo camino con Daratumumab.
La Asociación Española de Amiloidosis bendice “la sensibilidad” de la Comisión de Precios y le anima a seguir el ejemplo de la EMA, que cuenta con dos tratamientos autorizados desde hace más de tres años.
Madrid, 19 de abril de 2023.- La Asociación Española de Amiloidosis (AMILO) ha celebrado la aprobación, por parte de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos, del medicamento Tafamidis para tratar la amiloidosis por transtiretina nativa o hereditaria en pacientes adultos con cardiomiopatía. El ‘sí’ definitivo del órgano, que depende del Ministerio de Sanidad, se produjo el jueves 13 de abril.
“Es un paso que llevábamos mucho tiempo reclamando porque pacientes y familiares de esta enfermedad, calificada como rara, estábamos un poco abandonados. Por eso es de agradecer la sensibilidad de quienes han dado su visto bueno a financiar este medicamento”, ha manifestado la presidenta de Amilo, Mari Carmen Nadal, quien aún así ha aprovechado para reclamar que la Comisión de Precios apruebe otro medicamento clave para los afectados, el Daratumumab.
Precisamente Tafamidis y Daratumumab son los tratamientos que, en su día, hace ya más de tres años, avaló la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para tratar la amiloidosis. “Por eso son tan importantes para nosotros. Lo que está en la UE debe estar también en España a través de nuestra sanidad pública, pensando siempre en la prevención y en el bienestar de los pacientes”, ha concluido Mari Carmen Nadal.
AMILO fue creada para visualizar, sensibilizar y dar voz a todos los pacientes de amiloidosis, que sufrimos esta enfermedad. La aprobación de los tratamientos existentes, el acceso a los mismos, la elaboración de un plan de diagnóstico precoz de la enfermedad y la creación de equipos multidisciplinares que aborden de manera integral la amiloidosis son los objetivos fundamentales de esta organización de pacientes.
10 medidas para mejorar la vida de los pacientes de amiloidosis
La asociación ha enviado, durante el mes de enero, un decálogo a los principales partidos políticos de España para que lo incluyan en sus programas electorales de cara a la cita con las urnas de mayo, a nivel autonómico y local, y a los comicios generales.
1. Plan de diagnóstico precoz de la Amiloidosis, lo que permitirá acortar los tiempos para comenzar su tratamiento.
2. Dotar de recursos y procedimientos al Registro de Enfermedades Raras con el objetivo de garantizar el flujo adecuado de información desde los hospitales y las CCAA, lo que permitirá obtener información real del número de pacientes con Amiloidosis.
3. Creación de Unidades Multidisciplinares de Amiloidosis en los hospitales: a. Integradas por profesionales de todas las especialidades relacionadas con la enfermedad: Medicina Interna, Cardiología, Hematología, Nefrología, Neurología, Oftalmología, Enfermería.
b. Con claros protocolos de funcionamiento, que garanticen la atención sanitaria adecuada a los pacientes en cada centro y en todo el territorio con equidad.
c. Reforzadas con otros profesionales sanitarios necesarios para la recuperación de estos pacientes: fisioterapeutas, apoyo psicológico, expertos en nutrición.
4. Fomentar la investigación.
5. Acelerar la comercialización en España de medicamentos huérfanos aprobados por la EMA.
6. Garantizar la equidad de acceso a medicamentos huérfanos en todas las CCAA, que evite desigualdades según el lugar de residencia.
7. Promover la formación específica y la especialización a los profesionales sanitarios (médicos y enfermeros) implicados en la Amiloidosis.
8. Formación a los pacientes para involucrarlos activamente en mejorar su salud.
9. Apoyo a las familias y cuidadores en los conocimientos necesarios para manejar de forma adecuada a estos enfermos.
10. Divulgación a la sociedad.
*AMILO es la asociación de referencia en España sobre la enfermedad de Amiloidosis. Se creó en 2018 con la finalidad de ofrecer atención de afectados y familias con amiloidosis, así como ayudar en la investigación de la misma.
Gabinete de Prensa: comunicacion@amilo.es
617 51 11 36 Carles T.A.